Eine neuartige Gentherapie kann manchen erblindeten Menschen zumindest teilweise das Sehvermögen zurückgeben. Das optogenetische Verfahren habe sich in einer kleinen experimentellen Studie zur Behandlung einer seltenen Augenkrankheit als sicher erwiesen, teilte das Institut für molekulare und klinische Ophthalmologie Basel (IOB) am Donnerstag mit. Die Ergebnisse des internationalen Forschungsteams um José-Alain Sahel von der University of Pittsburgh und IOB-Forscher Botond Roska wurden im »New England Journal of Medicine« veröffentlicht.
Für die Methode der Optogenetik wurden am Montag die deutschen Forscher Peter Hegemann und Georg Nagel sowie ihr US-Kollege Karl Deisseroth mit dem Nobelpreis geehrt. Dabei werden genetisch veränderte Nervenzellen im Gehirn durch Lichtimpulse aktiviert. Mehr darüber, wie ein »Lichtschalter« die Hirnforschung revolutioniert, lesen Sie hier .
In der aktuellen Studie wurden zehn blinde Menschen optogenetisch behandelt, die an der erblich bedingten Retinitis pigmentosa im fortgeschrittenen Stadium leiden, wodurch die Fotorezeptoren der Netzhaut ihre Fähigkeit verloren, auf Licht zu reagieren. Den Probanden wurde die genetische Bauanleitung für ein lichtempfindliches Protein in das schlechter sehende Auge injiziert. Eine spezielle Brille mit eingebauter Kamera gab Veränderungen der Umgebung als orange-rote Lichtpulse weiter und aktivierte so das Protein in den noch vorhandenen Ganglienzellen der Netzhaut.
Türöffnung wiedergefunden
Mehrere Teilnehmende konnten der Studie zufolge mit der Brille wieder Objekte wahrnehmen oder lokalisieren, eine Türöffnung finden oder einer Linie folgen. Messungen der Hirnaktivität hätten bestätigt, dass visuelle Informationen das Sehzentrum des Gehirns erreichten. Bei den Tests schnitten Patientinnen und Patienten besser ab, die länger mit der Brille trainierten.
Bei einem einzelnen Patienten, der an dieser Studie ebenfalls teilnahm, hatte das Verfahren bereits 2021 funktioniert. Mit der größeren Gruppe ging es vorwiegend darum, die Nebenwirkungen zu erforschen. Unerwünschte Ereignisse am Auge waren demnach »überwiegend leicht oder mäßig ausgeprägt«. Eine einzelne schwere Reaktion habe es direkt nach der Injektion gegeben, sie sei aber innerhalb weniger Minuten abgeklungen.
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Gehirn-Computer-Schnittstelle: Dieser Netzhaut-Chip stellt das Sehvermögen wieder herVon Mia Mertens4 Min
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Normales Sehvermögen stellte die Behandlung nicht wieder her, räumt das Institut ein. Die Teilnehmenden konnten nicht lesen oder Gesichter erkennen. Dennoch markiere die Studie einen »bedeutenden Fortschritt« – als Grundlage für die Weiterentwicklung optogenetischer Therapien.

